国家药监局回应罕见病药品研发引进问题

　　针对近期多地罕见病患者及家属通过中国政府网留言，呼吁加大罕见病药品研发和引进力度，建立“先审快审”机制等，4月18日，中国政府网微信公众号发布国家药监局的回应。国家药监局表示，近年来，该局通过健全审评审批体系、加强企业研发指导、提高罕见病药品临床可及性等举措，全力保障罕见病患者的健康权益。

　　近日，多地罕见病患者及家属通过中国政府网留言，建议加大对国内罕见病药物研发企业的资金帮扶力度，建立完善配套的药品快速审批程序；对于一些“国外有，国内无”的罕见病治疗药品，进一步加大引进力度并适当降低关税税率。

　　对此，国家药监局回应称，近年来，该局高度重视罕见病治疗药物，加强对申请人的沟通指导服务，对符合要求的罕见病用药品种纳入优先审评审批通道，依法依规完成审评审批工作。2023年，国家药监局批准上市罕见病用药45个品种，其中15个品种通过优先审评审批程序得以加快上市，1个品种附条件获批上市。

　　为满足公众临床用药急需，2022年6月，国家卫生健康委会同国家药监局制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，对于国内无注册上市、无企业生产或短时间无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，医疗机构可按照工作方案要求提出相应药品的临时进口申请。对此类申请，国家药监局按照方案规定予以加快办理。

　　同时，为鼓励企业研发罕见病药物，国家药监局出台了一系列技术指导原则，指导研发申报，努力使罕见病患者及早获得安全有效的药物。

　　此外，国家药监部门还与财政部、海关总署、税务总局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》。目前，相关部门已陆续发布三批适用增值税政策的罕见病药品清单，对纳入清单的罕见病药品减按3%征收进口环节增值税，并对“孤儿药”研发企业给予企业所得税优惠，以降低企业负担，促进罕见病药品研发。