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溃疡性结肠炎患者盼望更多新药上市

发布时间:2021-09-02 10:08 信息来源:中国医药报 点击数: 字号:T | T

  “我这次换的药效果能维持多长时间?会不会很快又得换其他药物了?”西京医院内,一名溃疡性结肠炎患者在更换了治疗方案后发出了这样的疑问。

  “其实这样的情况很普遍。很多治疗炎症性肠病的药物在使用一段时间后疗效都会减弱,因此患者需要更换新的药物进行治疗。这就使得临床上对新的有效药物需求很迫切。”西京医院消化内科主任医师吴开春表示。据吴开春介绍,在过去的10年内,炎症性肠病患病人数增长了近30倍。其中,溃疡性结肠炎的发病率快速增长,患病率约为11.62/10万人。

  目前,在我国用于治疗炎症性肠病,特别是溃疡性结肠炎的药品十分有限。业界呼吁,应进一步加速这一领域临床新药的研发和审批,以满足医生和患者的迫切需求,增加患者获得感。

  目前治疗药物屈指可数

  溃疡性结肠炎是一种慢性、复发性炎症性肠病,其主要特征是肠黏膜以及偶尔累及黏膜下层的炎症和溃疡。溃疡性结肠炎会引发腹泻、血便、严重的排便紧迫感、体重减轻和疲乏等症状,严重的还可能导致癌变。溃疡性结肠炎的发病机制目前尚不明确,其治疗目标是达到临床和内镜缓解,实现减少症状和控制炎症的目的。传统药物疗效有限,始终不能完全消除炎症过程并且有明显的副作用。

  “生物制剂可以让一些难治的中重度溃疡性结肠炎病人得到较好的病情控制。”吴开春指出,生物制剂通常是针对发病机制中的特定靶点进行针对性打击,但对于不具备该靶点的患者可能就没有作用或者作用有限。而且大部分生物制剂还会出现耐药性,用药一段时间后,药物疗效会明显减弱,患者便需要更换其他药物进行治疗。全球溃疡性结肠炎研究也表明,即便使用生物制剂,也只有不到一半的患者达到临床缓解。这也就意味着,对于常规或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的溃疡性结肠炎患者,仍需要寻找其他快速起效的治疗选择。因此,临床上对疗效更好的新药物需求很大。

  目前在我国用于治疗溃疡性结肠炎的药品十分有限。

  乌帕替尼有望打破困局

  “与其他治疗手段相比,乌帕替尼(Upadacitinib)在临床缓解和内镜改善方面对溃疡性结肠炎患者均有更好的效果,并且能够快速起效。”吴开春表示。

  Upadacitinib是一种每日口服1次的选择性和可逆性JAK抑制剂。在全球多个国家和地区已经获得批准,用于治疗成人类风湿关节炎、银屑病关节炎和强直性脊柱炎。今年1月,该药用于适合系统性治疗的成人及青少年中重度特应性皮炎患者的上市申请被国家药监局药品审评中心纳入优先审评品种名单。目前,该药已完成针对溃疡性结肠炎的Ⅲ期临床研究,计划近期向国家药监局递交新药申请。

  据介绍,在此前的两项针对中重度溃疡性结肠炎成人患者的Ⅲ期诱导研究和一项维持研究中,Upadacitinib均达到主要终点以及所有关键性次要终点。研究结果表明,在诱导阶段,接受Upadacitinib两个剂量治疗的受试者中分别有26%和33%在第8周达到临床缓解(包含内镜评分),而安慰剂组的这一数值分别仅为5%和4%;在维持阶段,第52周经Upadacitinib治疗的受试者有42%和52%达到临床缓解,而安慰剂组仅为12%。

  除了达到主要终点以外,与安慰剂组相比,Upadacitinib组有更多的患者在第8周和第52周达到临床内镜和组织学改善。

  “临床研究表明,乌帕替尼起效快,效果好,患者临床症状能够得到较好改善,还可以更好地促进黏膜愈合,即内镜缓解。与此同时,1天1粒的口服剂型为患者提供了更便捷的治疗方式。像这样有优势的药物正是临床所急需的。”吴开春表示。

  近年来,我国针对临床急需的、具有突出临床价值的创新药物在审评方面给予政策支持,加速上市审批。吴开春进一步表示:“希望像乌帕替尼这样的创新药能够尽早获批上市,让广大医生和患者有更多选择。”